Postęp badań związanych z komórkami macierzystymi włączając ich modyfikacje genetyczne pozwolił na uzyskanie niezmiernie obiecujących wyników. Jedną z głównych barier, które napotkała terapia genowa ex vivo, jest dostarczenie przygotowanej konstrukcji genetycznej do komórek docelowych. Zarówno wektory plazmidowe wprowadzane metodami fizykochemicznymi, jak i wektory wirusowe mają swoje miejsce w przygotowaniach czynionych w celu implantowania do narządu biorczego modyfikowanych genetycznie komórek allo- lub autologicznych. Modyfikacje genetyczne obejmują geny terapeutyczne, reporterowe czy sekwencje regulatorowe mogące wspomagać implantację komórek macierzystych, ograniczać stan zapalny czy apoptozę lub wspomagać fizjologiczną funkcję uszkodzonych narządów czy struktur. Opracowanie przedstawia postępy w opracowaniu genetycznych konstrukcji oraz wskazuje na główne trendy wykorzystywania modyfikowanych komórek macierzystych w próbach terapii chorób tak wrodzonych, jak i nabytych.