Choroby neurodegeneracyjne są heterogenną grupą schorzeń o zróżnicowanym obrazie klinicznym i odmiennym podłożu, których cechą wspólną jest dysfunkcja lub zanik szczególnie wrażliwych populacji komórek nerwowych. Występowanie selektywnego zaniku komórek nerwowych pozwala na zastosowanie jednolitej strategii terapeutycznej polegającej na zastępowaniu ubytków nowymi komórkami, zdolnymi podjąć funkcje utraconych komórek. Od 20 lat trwają próby przywrócenia prawidłowych funkcji za pomocą transplantacji komórek nerwowych w chorobach neurodegeneracyjnych, zwłaszcza w chorobie Parkinsona i Huntingtona. Próby kliniczne koncentrowały się dotychczas na transplantacji fragmentów embrionalnej tkanki nerwowej, zawierających częściowo zróżnicowane neuroblasty dopaminergiczne, które w mózgu gospodarza mają zdolność różnicowania w dojrzałe neurony. Niedawne odkrycie, że niedojrzałe, wielopotencjalne, progenitorowe komórki neuronalne mogą być izolowane z centralnego układu nerwowego zarówno rozwijającego się zarodka, jak i organizmu dojrzałego oraz utrzymywane i namnażane w hodowli, stwarza dodatkowe możliwości potencjalnych zastosowań w zastępowaniu ubytków neuronalnych i terapii genowej. Obecność w szpiku kostnym i krwi pępowinowej komórek macierzystych/prekursorowych, które mają zdolność do samopowielania się i różnicowania in vitro w komórki nerwowe, otwiera możliwość wykorzystania nieembrionalnych komórek macierzystych z tych źródeł w terapii chorób neurodegeneracyjnych i urazów mózgu. Przedmiotem tego opracowania jest krytyczna analiza dostępnych w literaturze przykładów pozyskiwania i wykorzystania komórek macierzystych/prekursorowych w terapii schorzeń neurologicznych oraz rozważania na temat kluczowych problemów, które muszą być rozwiązane, aby komórki macierzyste stały się użytecznym narzędziem terapeutycznym.